Italian T21 TAsk Force (già DS TASK FORCE) informa:
L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo sul Piano di Sviluppo Pediatrico (PIP) del farmaco sperimentale AEF0217, sviluppato da Aelis Farma per i disturbi cognitivi e del comportamento adattivo associati alla sindrome di Down.
Il parere favorevole dell’EMA riguarda il programma di studi clinici che consentirà, in futuro, di valutare l’impiego del farmaco anche in età pediatrica, secondo un approccio graduale e prudente, dalla popolazione più adulta fino ai bambini più piccoli, sotto il controllo delle autorità regolatorie europee.
Questo passaggio rappresenta un importante riconoscimento della solidità scientifica e metodologica del progetto. L’approvazione di un Piano di Sviluppo Pediatrico da parte dell’EMA non è scontata, soprattutto in una condizione complessa come la sindrome di Down, e indica che la ricerca sta procedendo nel rispetto di criteri rigorosi di
sicurezza e qualità.
È importante chiarire che:
– il farmaco non è ancora approvato;
– non è disponibile per l’uso clinico; non rappresenta una cura.
Si tratta tuttavia di un passo concreto nel percorso della ricerca, che rende possibile la progettazione di studi clinici ben regolati anche in età pediatrica.
Nota AIPD / Task Force Italiana sulla Sindrome di Down
L’AIPD, attraverso il proprio Comitato Tecnico-Scientifico e la Task Force Italiana sulla Sindrome di Down, segue con attenzione questi sviluppi, con l’obiettivo di garantire un’informazione corretta e trasparente alle famiglie e di sostenere una ricerca seria, prudente e realmente orientata al miglioramento della qualità della vita delle persone con sindrome di Down. Condivideremo ulteriori aggiornamenti quando saranno disponibili nuovi dati scientificamente affidabili.
